战胜罕见病，靠医学也靠“社会学”

　　2024年2月29日，是第17个国际罕见病日。前不久，最新版国家医保药品目录调整新增15个目录外罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，一些长期未得到有效解决的罕见病，如戈谢病、重症肌无力等均在其列。迄今，超过80种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录名单。这有望为我国2000多万名罕见病患者带来福音。

　　梳理一番就能发现，近些年罕见病用药保障不断发力。2018年，第一批罕见病目录发布，2023年，第二批罕见病目录出炉，短短几年时间，相关机制迅速建立，社会对罕见病的认知也快速提升。可以说，这是个跨越式的进步。

　　虽名为罕见病，但由于我国人口基数较大，其绝对数量并不低。而罕见病由于可用药物少、价格较高，一旦罹患对家庭来说就构成了巨大的负担。社会如何兜底，也考验着医保制度的成色。

　　将罕见病用药纳入医保药品目录，当然是最有效的一种办法。这不仅可以大幅改善药物的可及性和可负担性，也会刺激药企进行药物投放和药物研发。据《2024中国罕见病行业趋势观察报告》(下称《报告》)称，截至2023年底，基于两批罕见病目录的发布，中国目前已有165种罕见病药物上市，覆盖92种罕见病种。

　　同时为加强罕见病药物研发，《医药工业发展规划指南》《“十四五”医药工业发展规划》等一系列文件密集出台，引导企业加强研发治疗罕见病特效药物;北京儿童医院等医疗和科研机构对罕见病用药的研发和评价作出相应布局。罕见病用药状况，确实在快速改善。

　　当然，当前罕见病用药保障也存在一些新课题。据《报告》所称，目前存在一些诸如进入医保目录的罕见病药物地方保障落地情况差距大、部分进入医保目录的药品无法在医院购买等问题，一些“最后一公里”的堵点仍需打通，这也意味着罕见病用药保障没有终点，仍需要各方努力臻于完善。

　　而从医保本身来说，在总量有限的情形下，如何给罕见病用药留足配额，也是一种非常细致的“切蛋糕”。病人是平等的，每一个患病的人都希望自己得到最大程度的关照。但作为一种集体性的制度安排，做好罕见病用药保障、或者说任何疾病的用药保障，仍需要医保基金不断做大蛋糕，充实资金量。只有在医保基金足够充裕的情况下，疾病保障的水位才会整体抬升，罕见病患者自然也会受惠于这种整体趋势，得到更多的托举。

　　此外，有业内人士建议可以通过建立专项基金或对相关药企进行税收减免等措施，从其他角度着手丰富保障体系。这些建议确实值得聆听。人们应当拓展思路，通过各种办法激活各路社会力量，共同为罕见病患者提供更多可能的援助。

　　事实上，人们和罕见病的斗争，也是人类和疾病斗争的缩影。有数据显示，目前全球已确认的罕见病超7000种，并以每年250-280种的速度递增，罕见病依然在以出人意料的方式，给许许多多的家庭带来重创。人类只能以越挫越勇、遇强则强的姿态，和罕见病较量。

　　而想取得一场场“战役”的胜利，不只是依靠医学，也得依靠“社会学”——社会利益的分配设计，公共政策的制定出台。从这个角度说，我们所有人都在和罕见病战斗，解决罕见病问题也是人类整体的胜利。

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